(SeaPRwire) –   试验结果支持推进至后期开发阶段，项目预计于2026年下半年完成2b/3期试验准备

德国柏林，2026年1月29日——专注于开发线粒体疾病和炎症性疾病同类首创小分子疗法的临床阶段生物制药公司OMEICOS宣布，其评估核心项目OMT-28用于原发性线粒体疾病（PMD）患者的多中心、开放标签2a期PMD-OPTION研究已成功完成。研究结果显示，OMT-28通过显著恢复应答患者受损的线粒体功能，具有改善PMD患者身体状况的治疗潜力。该研究进一步证实了OMT-28卓越的安全性和耐受性特征，目前已有超过220人接受过该药物的评估。OMEICOS正准备在欧盟和美国研究中心开展针对PMD合并肌病和/或心肌病患者的潜在关键2b/3期研究，并预计在今年晚些时候完成准备工作，具体取决于合作洽谈的完成情况。

PMD是一组异质性疾病，常见亚型包括MELAS、非MELAS和MIDD。PMD患者面临使人衰弱且危及生命的健康问题，如体力严重受限、心脏和骨骼肌的疾病相关改变，以及伴随的神经系统疾病。OMT-28是一种口服有效的偏向性调节剂，靶向GPCR受体S1PR1（1-磷酸鞘氨醇受体1），驱动下游线粒体沉默调节蛋白家族成员SIRT1和SIRT3的激活。通过靶向S1PR1并激活SIRT1/SIRT3，OMT-28将免疫调节与线粒体保护相结合，形成应对PMD炎症和能量不足的双重机制。

“通过增强线粒体代谢和减少氧化应激来改善身体机能，在PMD治疗中具有巨大潜力。我们的PMD-OPTION研究结果表明，OMT-28治疗、对线粒体生物能量学和功能的积极影响与功能指标的相关临床改善之间存在强烈相关性，这可能转化为显著的患者获益，”OMEICOS Therapeutics首席执行官兼首席科学官Robert Fischer博士表示，“应答组中观察到的对NAD⁺和GSH水平的显著影响，以及NAD⁺/NADH和GSH/GSSG比值的同步改善，是电子传递链功能提升和细胞氧化还原稳态的综合指标。总体而言，这些结果为后期开发提供了一条稳健的路径。”

研究设计与结果摘要

PMD-OPTION研究在德国、意大利和荷兰的9个专业研究中心共纳入29名患有线粒体tRNA点突变或单一mtDNA缺失的PMD患者。该研究引起了患者和关键意见领袖（KOL）的强烈兴趣，确保了招募及时且患者对研究方案和随访预约的依从性高。研究包含12周未治疗导入期作为整合对照，以捕捉患者的自然病程和基线参数，用于评估治疗效果。随后，所有患者接受每日一次24mg剂量的OMT-28治疗，最长持续24周，之后进入4周随访期，研究结束。GDF-15（一种反映细胞应激和炎症的潜在生物标志物）水平被用作筛选和纳入标准，而GDF-15的降低与PMD患者的安全性和耐受性一起被列为主要终点。研究结果不支持在此背景下选择GDF-15作为终点，表明OMT-28作用于GDF-15释放机制的下游。

为评估研究人群的临床意义改善，PMD-OPTION研究结合了客观运动终点和患者报告结局。通过这些指标，研究显示应答率超过60%。在关键研究公认的终点——12分钟步行试验（12 MWT）和5次坐立试验（5xSST）中，整个研究人群的结果较基线有所改善，而OMT-28应答者与非应答者相比，表现出显著且具有统计学意义（12 MWT）的临床改善。

这些结果与应答组总NAD+水平较基线显著升高密切相关，且在研究期间应答者与非应答者的NAD+/NADH比值存在明显差异。在对OMT-28治疗有应答的患者中，平均NAD+水平较基线升高约30%，使这一线粒体能量代谢和氧化还原状态的关键指标接近健康范围。同样，OMT-28显著改善了总GSH和GSH/GSSG比值（线粒体疾病中氧化应激降低的关键指标），从而恢复正常健康水平，甚至呈现进一步提升的趋势。这些结果共同表明，OMT-28能够使NAD⁺/NADH和GSH/GSSG比值正常化，解决PMD的核心病理——能量不足和氧化应激，使其区别于单一机制疗法，并支持其作为同类首创疗法的潜力。

关于OMEICOS

OMEICOS Therapeutics已发现一系列代谢稳定的ω-3脂肪酸衍生环氧二十碳三烯酸类物质的合成类似物，这些物质具有治疗线粒体功能障碍、炎症性疾病、心血管疾病及其他疾病的潜力。环氧二十碳三烯酸类物质激活细胞类型特异性内源性通路，促进器官和组织保护。OMEICOS的小分子药物可口服，且与天然对应物相比，具有更优的生物活性和药代动力学特性。欲了解更多信息，请访问：

联系方式

OMEICOS Therapeutics GmbH Robert Fischer博士，首席执行官兼首席科学官 电话：+49 (0) 30 9489 4810 电子邮件：

媒体咨询 Valency Communications Mario Brkulj 电话：+49 (0) 160 93529951 电子邮件：

附件